För att stötta personer som lever med en sjukdom eller ett syndrom inom Sällsynta diagnoser-området arbetar vi på Takeda med forskning och utveckling inom flera terapiområden: immunbrist, blödningsrubbningar samt sällsynta metabola och genetiska sjukdomar. I vår egen forskning och i de partnerskap vi ingår i, i Sverige och i övriga världen pågår ständigt flera forskningsprojekt, i alla faser från idé och prototyp till tester i klinisk verksamhet.
Forskning och utveckling pågår inom sällsynta diagnoser
Sällsynta sjukdomar är ett prioriterat område för oss på Takeda. Med det uttalade målet att kunna hjälpa fler drabbade strävar vi ständigt efter att förändra och utveckla behandlingarna när det gäller ovanliga sjukdomar. Sätten som vi gör det på är flera. Det handlar exempelvis om lösningar som gör att personer med symtom kan upptäckas tidigare, för att minska tiden från symtom till diagnos och behandlingsstart. Målet är att ge fler drabbade ett bättre liv till följd av rätt behandling i rätt tid. Vår forskning bedrivs både i egen regi och i samarbete med andra, som kan bidra med ytterligare resurser. Några exempel är vår täta samverkan med sjukvården i flera regioner i Sverige och vår strävan att skapa nya digitala lösningar tillsammans med startups och techbolag. Ett av våra mål när vi tar fram nya behandlingar och hjälpmedel inom ett visst område är att de också så småningom ska kunna anpassas till, och komma till nytta inom, flera av våra terapiområden.
"Utifrån vårt synsätt där vi sätter individen i centrum vill vi med engagemang, kunskap och erfarenhet bidra till en ljusare framtid för människor världen över."
Per Rydingsvärd, Business Unit Director Rare Diseases, Takeda Sverige
Immunbrist
Takeda erbjuder terapier och tjänster som kan skräddarsys efter varje persons unika behov – även när dessa behov förändras. Vi vet att varje sjukdomsförlopp inom primär eller sekundär immunbrist ser olika ut, och att förväntningarna hos personer som lever med sjukdomen kan skilja sig åt och förändra sig över tid. Vår styrka inom immunbristsjukdomar bygger på en djup och bred expertkunskap. Utifrån denna kunskap levererar vi komplexa terapier för ett flertal olika tillstånd. Vi strävar efter att tillhandahålla smarta och individanpassade behandlingar som hjälper till att hantera och förebygga allvarliga sjukdomstillstånd. Behandlingarna kompletteras av tjänster och hjälpmedel som hjälper drabbade individer att hitta den bästa lösningen, och som gör det möjligt att anpassa metoder när behovet förändras.
Inom forskningsområdet primär immunbrist stödjer vi patienter med immunmedierade tillstånd, som ärftligt angioödem (HAE) – en sällsynt sjukdom som orsakar oväntat ödem (svullnad) i olika delar av ansiktet och på kroppen.
Blödningsrubbningar
Utöver att leverera nya läkemedel inom blödningsrubbningar arbetar vi för att sjukdomstillstånd ska kunna upptäckas tidigare. Det är känt att en tidig diagnos ger förutsättning för bättre behandling och när drabbade individer får personanpassad vård tidigt, och uppmuntras att fortsätta med rätt behandling, uppnås bästa möjliga långsiktiga resultat. Vi håller oss uppdaterade kring viktiga vetenskapliga upptäckter och aktuella rön inom området, som antikroppsterapi och precisionsmedicin. Detta gör vi för att utifrån den bästa positionen kunna vara med och ta fram morgondagens innovativa terapier – och även bidra till att drabbade personer vårdas på ett bra sätt.
Inom blödningsrubbningar ingår blödningssjukdomen hemofili (blödarsjuka) – en ärftlig sjukdom som främst drabbar män. Personer med hemofili saknar eller har låga nivåer av vissa proteiner som kallas koagulationsfaktorer, vilket gör att deras blod inte koagulerar på rätt sätt. Läs mer om hemofili.
Inom området ingår också Von Willebrands sjukdom (VWD), som är en av de vanligaste ärftliga blödningsrubbningarna och förekommer hos cirka en procent av världens befolkning. VWD kan exempelvis ge rikliga menstruationer hos kvinnor. Läs mer om Von Willebrands sjukdom.
Sällsynta metaboliska och genetiska sjukdomar
Takeda har en stark tradition när det gäller att ta fram nya behandlingar inom sällsynta metabola och genetiska sjukdomar. Dessa kan ge varierande symtom och en persons sjukdomstillstånd utvecklas olika från individ till individ, därför vill vi utbilda och öka medvetenheten genom samarbeten med akademi och forskningsorganisationer. Målet är att minska tiden från första symtom till diagnos och påskynda utvecklingen av innovativa nya behandlingar.
Inom metabola och genetiska sjukdomar ingår följande sjukdomsområden:
Hunters sjukdom/MPS 2 – en allvarlig genetisk sjukdom som främst drabbar män.
Fabrys sjukdom – en lysosomal lagringsstörning som försämrar kroppens förmåga att bryta ner ett specifikt fettämne. Sjukdomen påverkar både män och kvinnor. Läs mer om Fabrys sjukdom.
Gauchers sjukdom – ett sällsynt, ärftligt metabolt tillstånd som drabbar ungefär 1 av 100 000 människor i den allmänna befolkningen. Personer med Gauchers sjukdom typ 1 kan uppleva olika symtom och svårighetsgrad, vilket gör det svårt att diagnostisera.
Hypoparatyreoidism/brist på bi-sköldkörtelhormon – en sällsynt endokrin sjukdom som uppstår när bisköldkörtlarnas förmåga att insöndra parathormon (PTH) skadas antingen till följd av operation, autoimmun sjukdom eller en genetisk störning.
Från molekyl till behandling – så går det till att ta fram ett nytt läkemedel
Utveckling av ett läkemedel – från idé till patient
Att utveckla ett nytt läkemedel kräver tid, resurser och pengar, och görs enligt en process från forskning och studier till godkännande och uppföljning.