Den sista februari uppmärksammas Sällsynta dagen världen över. En dag som handlar om synlighet, rättvisa och livsvillkor för de hundratusentals människor som lever med sällsynta hälsotillstånd. För Anders Åker, Patient Advocacy Lead på Takeda, är dagen både en påminnelse och ett avstamp för ett arbete som pågår varje dag, året runt.

På ett läkemedelsbolag ryms många olika kompetenser, från forskning och samarbete till regulatoriska och accessfrågor. Men gemensamt för arbetet på Takeda är ett tydligt fokus på patienten. Anders Åker har det övergripande ansvaret för företagets relationer med patienter och patientorganisationer. Hans roll handlar om att säkerställa att patienternas perspektiv inte bara hörs, utan också syns och tas i beaktande i allt från strategiska beslut till det dagliga arbetet.
– Patient advocacy handlar i grunden om att vara länken mellan patienter, patientrörelsen och oss som företag. Att lyssna, förstå och bidra till att patientens röst hörs, säger han.

Bild

Sällsynta dagen – ett före och ett efter

Anders har arbetat med sällsynta hälsotillstånd i över tio år. Han beskriver hur Sällsynta dagen varit avgörande för att förändra synen på området.

Tidigare betraktades sällsynta hälsotillstånd ofta som just det – något som berörde väldigt få. Idag vet vi bättre. I Sverige lever omkring 500 000 ¹ 1. Socialstyrelsen personer med ett sällsynt hälsotillstånd. Räknar vi dessutom med att varje person har minst en närstående blir det en miljon i Sverige som påverkas, varje dag.
– Även om varje diagnos drabbar få individer är gruppen som helhet nästan lika stor som antalet personer som lever med cancer. Skillnaden är att cancer har kommit mycket längre när det gäller synlighet, kunskap och strukturer, säger Anders.

Sällsynta dagen spelar därför en viktig roll för att fortsätta synliggöra både människorna och frågorna. Inte minst i takt med att forskning, innovation och ny teknik, som AI, möjliggör behandlingar för allt fler diagnoser.

”Även om varje diagnos drabbar få individer är gruppen som helhet nästan lika stor som antalet personer som lever med cancer.”

Bild

När sällsynta hälsotillstånd inte syns

Konsekvenserna av bristande synlighet är många. För individen kan det innebära långa och snåriga vägar till diagnos, låg kunskap i vården och svårigheter att få tillgång till befintliga behandlingar. Men effekterna sträcker sig längre än så.
– Forskning på sällsynta hälsotillstånd har historiskt lett till innovationer som gynnat många fler än den just de som är drabbade av diagnosen. Det är inte acceptabelt att patienter lämnas utan alternativ. Om behandlingar inte når patienter riskerar det även att påverka Sveriges position som ett land i framkant när det gäller innovation och investeringar, säger Anders.

Han pekar på cancerområdet som ett exempel på hur riktade satsningar, utbildning och tydliga strukturer kan göra verklig skillnad, något som nu också efterfrågas inom området sällsynta hälsotillstånd.

En nationell strategi är ett avgörande vägval

Efter lång väntan finns nu ett färdigt förslag till en nationell strategi för sällsynta hälsotillstånd. I januari 2026 meddelade regeringen att den ska lanseras inom den nuvarande mandatperioden. Det är ett stort steg, även om Sverige är näst sist i EU att ta fram en sådan strategi.
– En strategi är inte en helhetslösning, men den är en sammanhållen och offentlig vägledning samt ett ställningstagande för sällsynta hälsotillstånd. Utan den förblir vägen till vård, diagnostik och behandling alltför krokig, säger han.
 
Målet är att strategin ska stärka hela området; från forskning och tidig diagnostik till kunskap i vården och bättre stöd till patienter och deras närstående. Men för att lyckas krävs att strategin används aktivt.
– Det innebär en kraftsamling som kräver samverkan, uppföljning och vilja från alla aktörer. Först då kan den bidra till ett bättre liv för personer som lever med sällsynta hälsotillstånd. Det som inte ingår i strategin är frågan om tillgång till innovativa behandlingar, men den bereds och utreds parallellt och hör självklart till helheten.
 

”Vården kan sjukdomen, men patienten kan sitt liv. Det gäller också anhörigperspektivet.”
 

Patientföreningar – en livlina och en kraft

För dig som har ett sällsynt hälsotillstånd är patientföreningar ofta avgörande. De erbjuder gemenskap, kunskap och trygghet i en vardag där få delar samma erfarenheter.
– Vården kan sjukdomen, men patienten kan sitt liv. Det gäller också anhörigperspektivet, säger Anders.

Patientrörelsen bidrar med perspektiv bortom provsvar och behandlingar och samlar individuella röster till en gemensam kraft. Här ryms berättelser om hur en diagnos påverkar vardag, relationer och framtid, och vilka behov som finns för att livet ska fungera.

Samtidigt är det viktigt att komma ihåg att patientföreningar består av människor. Människor som själva lever med en diagnos eller är anhöriga, med olika förutsättningar att engagera sig. Ofta sker engagemanget ideellt, parallellt med arbete, familjeliv och egen hälsa.
– Just därför blir patientrörelsen så viktig. Den gör det möjligt att både identifiera gemensamma behov och lyfta specifika frågeställningar, säger Anders.

I ett mer individualiserat samhälle blir värdet av att kunna stå tillsammans extra tydligt. För att patientrörelsen ska vara en stark och trovärdig röst även framåt krävs långsiktiga och hållbara förutsättningar, som ett moderniserat finansieringssystem för patientorganisationer och patientengagemang.

– Vi kan till exempel inte be patienter att engagera sig mer när den som ersätts för sitt engagemang då riskerar att få sjukpenningen nedsatt. I slutändan handlar det om människor, och om vad som är möjligt när vi arbetar tillsammans för att förbättra livet för alla som lever med någon form av diagnos. Sällsynt eller inte sällsynt.

C-ANPROM/SE/NON/0043